前不久，中國批準的第一款細胞治療產品上市了。

6月22日，中國國家藥監局（NMPA）發布最新公示，批準復星凱特生物技術有限公司申報的阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）上市。6月28日晚，一張疑似復星凱特阿基侖賽注射液的藥品銷售訂單在網上流傳，其中顯示阿基侖賽注射液零售價為120萬元/袋（約68ml）。

這一則消息無疑再次把細胞治療送上了輿論的浪尖。前有患者生命，后有高昂售價，細胞療法究竟是什么，是否是一種值得信賴的治療方法？如何從令人眼花繚亂的信息中辨別偽科學和真進步，值得好好說道說道。

細胞療法的分類

細胞療法是指應用異體（包括異種及同種）或自體的細胞，在體外處理后移植入人體內，以治療、診斷或預防為目的的一種療法。可以理解為細胞療法就是將別的人（或者動物），亦或自己的活細胞處理后輸入人體的一種療法。

細胞療法原理 來源丨bioscience.lonza.com

從應用的細胞類型來劃分，細胞療法可以分為干細胞療法和分化或成熟細胞療法。其中干細胞療法中唯一得到廣泛使用的是造血干細胞移植，通常采用骨髓移植的形式，但細胞也可以來自臍帶血。目前有多項研究試圖開發干細胞的各種來源，并將干細胞治療應用于神經退行性疾病，例如阿爾茨海默病，以及糖尿病和心臟病等疾病。但由于倫理問題，此方面的研究一直飽受爭議。

至于成熟細胞療法，目前進展較快的是免疫細胞療法，其中最受關注的就是用于治療癌癥的免疫細胞療法。

免疫細胞可以進一步分為T細胞、B細胞、樹突狀細胞（DC，Dendritic Cell）、自然殺傷細胞（NK，natural killer cell）等。

幾年前網上流傳的DC-CIK療法即樹突狀細胞-細胞因子誘導的殺傷細胞療法就是屬于免疫細胞療法，由于效果不明，至今仍未有獲批上市的DC-CIK療法。今年早些時候受到張煜醫生指責的超規療法則是NKT療法，與DC-CIK療法類似，NKT利用的是同時具有NK細胞和T細胞特征的特殊T細胞亞群，本質還是屬于免疫細胞，國內外也沒有產品上市。而近期上市的復星凱特阿基侖賽注射液屬于CAR-T療法，這是全球的第6款CAR-T療法，那么CAR-T療法何以受到青睞呢？

CAR-T療法

CAR-T療法全稱是嵌合抗原受體T細胞免疫療法。

目前包括美國FDA在內的多個國家藥監部門已經批準了多達300個以上的CAR-T細胞治療臨床實驗的項目，同時，也有部分CAR-T細胞療法已上市生產。CAR-T的原理是首先從患者血液中收集T細胞，然后對T細胞進行基因工程改造，使其產生能夠識別腫瘤細胞抗原的蛋白，這種改造后能識別腫瘤細胞抗原的分子被稱為嵌合抗原受體（CAR）。表達CAR的T細胞可識別并結合腫瘤抗原，進而攻擊腫瘤細胞。將改造后的T細胞注入患者體內，患者的腫瘤細胞就會受到T細胞的攻擊。

那么新上市的CAR-T療法藥物為什么賣出天價呢？這里要介紹細胞療法的另一種分類方式，也是近些年常用的方式。

CAR-T細胞療法與其他細胞療法

來源丨cn-healthcare.com

按照治療所用細胞來源，使用來自患者自身的細胞被叫做自體型細胞，而現貨型細胞則可以來源于其他人，或者干脆由干細胞誘導而來。現在上市的CAR-T療法都是自體型細胞來源的療法，往往價格不菲。

首先，從病人體內分離出非特異性的T細胞，根據患者的腫瘤細胞類型和特征進行改造后再回輸至病人體內，通常這一過程很復雜，需要2-5周的時間。多數病人在接受CAR-T細胞治療前都需使用放療或者化療以降低排異反應發生率，因此，患者體內或許本身就不存在有功能的T細胞，這可能導致自體CAR-T細胞的生產周期加長。

此外，作為活細胞藥品，制備過程對環境潔凈度要求極高。每個患者都是一個獨立的批次，每批產品都需要嚴格控制生產環境和流程并進行全面檢測，生產和運輸的成本都很高。因此自體CAR-T療法完全是個體化定制的治療方法，價格高昂也就在預料之中了。

細胞療法，未來可期

自體型的細胞療法獲批上市無疑是一個好消息，哪怕現在一般人還無法承擔這樣的費用，但還是給傳統意義上認為“無藥可治”的癌癥患者帶來了曙光。

如果CAR-T細胞不再需要“現配現用”以及“個性定制”，那么它的治療成本將大大降低，可進一步惠及更多惡性腫瘤患者。

所以有學者開始提出采用“現貨型”（off-the-shelf）的CAR-T細胞進行治療，這種療法是使用同種異體來源，即來源于其他人的T細胞制備而成的CAR-T細胞。通常情況下，是從健康的捐贈者體內收集T細胞或直接使用干細胞來源的T細胞，與患者進行配型后，將已設計成功的CAR “安裝”至這些T細胞表面。現貨型CAR-T細胞療法的使用可提供簡化的制造方案，甚至可以制造出“現貨”產品，理論上可以如同其他藥品一般，隨時可用，無需等待。

T細胞攻擊腫瘤細胞的假想圖

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除了CAR-T療法，其他細胞療法也都在向著實現“現貨”的方向發展，相信未來將會有更多的晚期腫瘤患者能“有藥可用”、“用得起藥”。